Nuestra estrategia de I+D


Una clara estrategia de I+D y un amplio canal de comercialización son elementos esenciales para convertirse en líder en el tratamiento de enfermedades raras y de especialidad.  Con un enfoque nítido en la perspectiva del paciente y del profesional de la salud, nuestro canal de comercialización se centra en el desarrollo de tratamientos innovadores para los pacientes con necesidades insatisfechas, con la esperanza de marcar una diferencia significativa en sus vidas. 

Nuestra estrategia de I+D se centra en áreas terapéuticas específicas en las enfermedades raras y de especialidad con necesidades médicas insatisfechas, utilizando plataformas tecnológicas específicas.  Con más de 7000 enfermedades raras conocidas, elegimos centrarnos en áreas en las cuales tenemos la experiencia y el talento para impulsar de forma eficiente los programas.  Por ejemplo, hemos desarrollado una experiencia base relacionada con las terapias de reemplazo enzimático y complementamos esas capacidades al extender nuestra investigación a otras terapias de reemplazo de proteínas.  Además, seguimos imponiéndonos desafíos, explorando oportunidades fuera de nuestro enfoque actual.    

Además, pretendemos satisfacer las necesidades de todos nuestros grupos interesados clave. Los pacientes y los profesionales de la salud siguen siendo el centro de nuestra atención, pero también buscamos alinearnos con los organismos reguladores y pagadores, y pretendemos impulsar un atractivo retorno comercial para nuestros accionistas.   

Promovemos una cultura de la innovación y la toma de riesgos. Cada programa es innovador, pero los riesgos individuales asociados con los programas tienen que ser diferentes para que tengamos un equilibrio de riesgos en todo nuestro canal de comercialización a nivel general. Nuestra creatividad se aplica tanto a nuestros programas, como en establecer creativas asociaciones externas que impulsan el éxito de nuestro canal de comercialización. Reconocemos que no podemos ser expertos en todas las tecnologías, por lo que nos asociamos con los expertos externos correctos para ampliar nuestra cartera.     

Pretendemos asegurar una alta productividad de forma sistemática por parte de nuestro canal de comercialización, impulsada por la excelencia operativa.  Reclutamos destacados talentos y tenemos un enfoque claro en hacer avanzar los programas a través del canal de comercialización. Al adherirnos a esta estrategia, podemos continuar desarrollando rápidamente tratamientos innovadores para nuestros pacientes.

Crear nuestra cartera

Crear nuestra cartera de investigación interna en torno a objetivos de alta confianza en enfermedades con necesidades médicas no satisfechas significativas, con un enfoque exclusivo en el área de las enfermedades poco frecuentes.

El centro de nuestra cartera de investigación se enfoca en las enfermedades en las que se conoce la causa subyacente.  De este modo, comenzamos con un entendimiento de la enfermedad: reuniones con pacientes y sus familias para comprender sus luchas diarias, y caracterizamos el fenotipo de la enfermedad. Luego, observamos la biología subyacente de la enfermedad y seleccionamos un objetivo molecular que forma la base de una potencial terapia. Nuestro enfoque en seleccionar el mejor objetivo molecular basado en la biología subyacente de la enfermedad requiere de una estrategia flexible hacia el hallazgo de fármacos. A nivel interno, nuestra fortaleza central está enfocada en la ingeniería de proteínas. Sin embargo, si el mejor objetivo de la enfermedad no se puede alcanzar con una intervención de proteínas, complementamos nuestros esfuerzos internos a través de asociaciones estratégicas con proveedores de tecnología de clase mundial para aplicar soluciones de vanguardia a estos programas específicos. Esto nos permite descubrir y desarrollar terapias nuevas en un amplio rango de enfermedades poco frecuentes.

Para progresar de forma eficiente en estos enfoques nuevos, adoptamos un método impulsado por una hipótesis con un enfoque en tomar decisiones críticas de seguir o no seguir a lo largo de cada fase del desarrollo del canal de comercialización.  Al centrarnos en objetivos específicos relevantes para la enfermedad y al aprender todo lo que podemos acerca del proceso de la enfermedad en el camino, pretendemos entregar tratamientos de alto impacto que cambien la vida de los pacientes con enfermedades raras.

 

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